L’ANS publie aujourd’hui un nouveau référentiel, le RISAD, le Référentiel des Indications des Spécialités pharmaceutiques bénéficiant d’une prise en charge au titre d’un Accès Dérogatoire, sur le Serveur Multi-Terminologies de santé.        

Qu’est-ce que l’accès dérogatoire ? 

L’accès dérogatoire (accès précoce et accès compassionnel ) est un dispositif permettant une mise à disposition rapide d’un médicament à un patient pour une indication non encore autorisée. Il permet d’obtenir une information normalisée concernant la prise en charge des médicaments en accès dérogatoire. Il est le miroir des référentiels documentaires publiés sur le site du ministère de la santé. 

Depuis le 1^er juillet 2021, deux dispositifs de prise en charge sont entrés en vigueur : l’accès compassionnel et l’accès précoce pour remplacer les anciens dispositifs équivalents d’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) et de Recommandations Temporaires d’Utilisation (RTU). Cette réforme de 2021 avait pour objectif de simplifier le processus permettant ainsi un accès plus rapide aux traitements innovants. 

L’accès précoce concerne les médicaments dont l’efficacité et la sécurité sont fortement présumées dans une indication thérapeutique précise visant une maladie grave, rare ou invalidante, sans traitement approprié. Le laboratoire s’engage à déposer une demande d’AMM dans un délai déterminé de deux ans. 

L’accès compassionnel concerne les médicaments qui répondent à un besoin thérapeutique non couvert dans une indication spécifique. Il peut s’agir d’AAC (Autorisation d’Accès Compassionnel) pour un patient nommément désigné ou d’un CPC (Cadre de Prescription Compassionnelle) visant à prendre en charge une prescription hors AMM d’un médicament disposant d’une AMM pour d’autres indications. Dans le cadre des AAC, le laboratoire n’a pas l’obligation de déposer une demande d’AMM dans cette indication. 

Une nécessité de normaliser les données 

Actuellement, la liste des produits faisant l’objet d’accès précoces et compassionnels autorisés par la HAS ou l’ANSM est présente sous forme documentaire dans deux  référentiels du ministère (AAP d’une part et Accès compassionnels d’autre part).  

Ces données sont très importantes pour les acteurs du circuit du médicament dans des cas d’usage de remboursements. Les fichiers documentaires contiennent certaines ambiguïtés pouvant être à l’origine d’erreurs lors du retraitement pour intégration dans des applications logicielles.  

Afin d’améliorer la situation et de faciliter les échanges digitaux concernant l’information sur les médicaments en accès dérogatoires, la Direction de la Sécurité Sociale (DSS), en collaboration avec l’Agence du Numérique en Santé (ANS), a entrepris un processus de normalisation des données.  

Désormais et depuis août 2025, les référentiels « Accès précoce » et « Accès compassionnel » sont publiés sur le site du ministère sous un format excel standardisé permettant une utilisation simplifiée des données (1 fichier AAP et 1 fichier AAC/CPC). A noter que la version documentaire, non normalisée, reste accessible et publiée mensuellement sur le site du ministère pour une période de transition. 

Ces fichiers répertorient : 

• Les informations descriptives du médicament (indications, substances actives, codes ucd); 

• Les informations réglementaires liées à la prise en charge et les informations liées aux conditions de prescription (renouvellement des autorisations d’accès dérogatoire, continuité de traitement, etc).  

Qu’est-ce que le RISAD ? 

Le RISAD est un référentiel normalisé  lisible par une machine, élaboré par l’ANS/DSS à partir des sources existantes et en collaboration avec l’ANSM. Il contient toutes les informations opérationnelles contenues dans les fichiers sources  (information descriptive et information réglementaire).  

Le RISAD est mis à jour mensuellement à l’instar des fichiers documentaire sources. 

Que contient-il ?  

Le périmètre des spécialités incluses dans le RISAD est limité aux spécialités pharmaceutiques qui bénéficient d’un accès dérogatoire, et dont la date de fin de prise en charge est postérieure au 31 décembre 2019.  

Cette date a été choisie en coordination avec les acteurs CNAM et ATIH chargés de collecter ces informations depuis les établissements hospitaliers à des fins de remboursements.  

A qui s’adresse-t-il et dans quels cas ?  

Les principaux cas d’usage comprennent : 

• La production de soins, tant au niveau de la prescription que de la dispensation. 

• La coordination des soins entre différents professionnels de santé. 

• Le pilotage des soins, notamment pour faciliter les remboursements des médicaments en accès dérogatoire. 

• L’exploitation secondaire des données. 

De ce fait, le RISAD s’adresse notamment : 

• Aux éditeurs de logiciels médicaux et/ou de bases de données médicamenteuses. 

• Aux établissements hospitaliers et institutions en charge des demandes de remboursement pour cette catégorie de médicaments. 

• Aux professionnels de santé en quête d’une information fiable et standardisée sur les prises en charge de médicaments en accès dérogatoire. 

• Aux équipes de recherche souhaitant un répertoire complet des médicaments disponibles en France, incluant à la fois les médicaments de droit commun et ceux en accès dérogatoire, présentés sous un format normalisé pour faciliter leur exploitation. 

Le RUIM et le RISAD, deux référentiels complémentaires 

Les deux référentiels sont complémentaires :  

• Le RISAD offre des informations opérationnelles portant sur la prise en charge  

• Le RUIM complètent les informations descriptives (Dosage, composition normalisée, formes pharmaceutique, voie d’administration, etc) 

 A noter : Le RUIM ne contient pas encore les médicaments non autorisés ou en cours d’autorisation. Ces médicaments y seront inclus progressivement dans les prochains mois. 

Le RISAD est actuellement aligné avec le référentiel UCD mis à disposition par le CIP. A terme, il sera aligné avec le RUIM. 

Accompagnement des utilisateurs 

Un webinaire de présentation du référentiel sera organisé début décembre. Il permettra d’échanger sur les bénéfices de ce nouveau référentiel du médicament. 

Plus d’informations vous seront données dans les prochaines semaines ! 

Si vous avez des remarques ou des questions, n’hésitez pas à nous contacter !